Voyager Therapeutics Inc (VYGR)

Voyager Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda punta a sfruttare la sua esperienza nella scoperta dei capsidi e nella neurofarmacologia per affrontare gli ostacoli alla somministrazione che hanno limitato le discipline della terapia genica e della neurologia. Le sue piattaforme di terapia genica le consentono di progettare, ottimizzare, produrre e distribuire le sue terapie geniche a base di virus adeno-associati (AAV). Sta identificando i capside degli AAV, i gusci proteici virali esterni che racchiudono il materiale genetico che costituisce il carico del vettore. Ha sviluppato una piattaforma per la scoperta dei capside AAV chiamata Tropism Redirection of AAV by Cell Type-Specific Expression of RNA (TRACERTM) che impiega l'evoluzione diretta per facilitare la selezione di capside AAV con caratteristiche di diffusione tissutale migliorate, come ad esempio una diffusione più efficace attraverso la barriera ematoencefalica (BBB). I suoi programmi in cantiere comprendono la superossido dismutasi 1 (SOD1), una terapia genica per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), e un anticorpo anti-tau per la malattia di Alzheimer.