Larimar Therapeutics Inc (LRMR)

Larimar Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di trattamenti per malattie rare complesse utilizzando la sua piattaforma tecnologica di peptidi che penetrano nelle cellule (CPP). Il composto principale dell'azienda, CTI-1601, è in fase di sviluppo come potenziale trattamento per l'atassia di Friedreich (FA). CTI-1601 è una proteina di fusione ricombinante somministrata per via sottocutanea, destinata a veicolare la frataxina umana (FXN), una proteina essenziale, nei mitocondri dei pazienti affetti da FA. La FA è una malattia rara, progressiva e fatale in cui i pazienti non sono in grado di produrre una quantità sufficiente di frataxina (FXN) a causa di un'anomalia genetica. L'azienda punta inoltre a utilizzare la sua piattaforma di somministrazione intracellulare per progettare altre proteine di fusione destinate ad altre malattie rare caratterizzate da carenze di composti bioattivi intracellulari. La sua piattaforma CPP consente a una molecola terapeutica di attraversare la membrana cellulare per raggiungere i bersagli intracellulari.