CORAL GABLES, Fla. - Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), azienda biofarmaceutica, ha annunciato il lancio commerciale di AGAMREE (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore ai due anni negli Stati Uniti. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato AGAMREE il 26 ottobre 2023 ed è ora disponibile su prescrizione medica.
AGAMREE, una sospensione orale da 40 mg/mL, è stato introdotto come trattamento alternativo agli steroidi per la DMD, una malattia neuromuscolare rara e potenzialmente letale. Richard J. Daly, CEO di Catalyst, ha sottolineato che AGAMREE potrebbe offrire una migliore qualità di vita con minori effetti collaterali rispetto agli attuali trattamenti con corticosteroidi. L'azienda ha inoltre istituito il programma Catalyst Pathways® per fornire un supporto personalizzato e un'assistenza finanziaria che garantisca ai pazienti affetti da DMD un accesso accessibile ad AGAMREE.
L'approvazione di AGAMREE da parte della FDA si è basata sui risultati dello studio di Fase 2b VISION-DMD, che ha dimostrato che il trattamento ha raggiunto l'endpoint primario, la velocità Time to Stand (TTSTAND), e ha presentato un profilo di sicurezza con una riduzione degli eventi avversi relativi alla salute e alla crescita ossea. Gli effetti collaterali più comuni riportati sono stati caratteristiche cushingoidi, disturbi psichiatrici, vomito, aumento di peso e carenza di vitamina D, generalmente di gravità lieve o moderata.
Catalyst Pharmaceuticals ha ottenuto l'esclusività di farmaco orfano (ODE) e l'esclusività di nuova entità chimica (NCE) per AGAMREE negli Stati Uniti, che garantiscono rispettivamente sette e cinque anni di esclusività di mercato a partire dalla data di approvazione. Il farmaco ha anche brevetti in corso che potrebbero estendere la protezione fino al 2040.
Si stima che la DMD colpisca tra gli 11.000 e i 13.000 pazienti negli Stati Uniti e che circa il 70% di essi sia attualmente in trattamento con corticosteroidi. Si ritiene che la modalità d'azione di AGAMREE abbia proprietà dissociative, offrendo potenzialmente un profilo di effetti collaterali più tollerabile pur mantenendo l'efficacia.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Catalyst Pharmaceuticals.
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