CORAL GABLES, Fla. - Un recente studio di Santhera Pharmaceuticals, pubblicato sulla rivista Neurology, rivela dati di efficacia e sicurezza a lungo termine per il vamorolone, un trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia neuromuscolare rara e progressiva. Lo studio VISION-DMD, uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e prednisone, ha incluso ragazzi di età compresa tra i quattro e i sette anni affetti da DMD, in 33 siti in 11 Paesi.
Catalyst Pharmaceuticals (NASDAQ:CPRX), che detiene i diritti di commercializzazione esclusivi per il Nord America di AGAMREE® (vamorolone), ha comunicato che i risultati del trattamento a 48 settimane sono in linea con i risultati a 24 settimane pubblicati in precedenza, indicando che il vamorolone è generalmente ben tollerato.
Lo studio ha coinvolto 121 partecipanti con DMD, dimostrando che il vamorolone alla dose di 6 mg/kg/d ha mantenuto il miglioramento di tutti gli esiti motori a 48 settimane, compreso l'esito primario del tempo per alzarsi dalla velocità supina. I gruppi crossover, che sono passati dal prednisone o dal placebo al vamorolone, hanno mostrato rapidi miglioramenti e un'inversione degli effetti collaterali indotti dal prednisone, come l'arresto della crescita e la diminuzione dei biomarcatori del turnover osseo. Inoltre, dopo 24 settimane di trattamento è stato osservato un aumento dell'indice di massa corporea (BMI), che si è poi stabilizzato.
AGAMREE® sospensione orale 40 mg/ml è stato approvato dalla FDA per il trattamento della DMD negli Stati Uniti a partire dal 26 ottobre 2023. Ha inoltre ottenuto la designazione di farmaco orfano e di malattia rara pediatrica, che offre sette anni di esclusività di farmaco orfano. L'esclusiva modalità d'azione del farmaco, che agisce sui recettori dei glucocorticoidi e dei mineralcorticoidi, può rappresentare un'efficace alternativa ai corticosteroidi tradizionali per i pazienti affetti da DMD.
Negli Stati Uniti, circa 11.000-13.000 pazienti soffrono di DMD e quasi il 70% è attualmente in trattamento con corticosteroidi. Il potenziale di Vamorolone di offrire un'efficacia paragonabile con un profilo di effetti collaterali meglio tollerato potrebbe essere significativo per questa popolazione di pazienti.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
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