🔺 Cosa fare quando i mercati sono ai massimi storici? Trova occasioni come queste.I titoli sottovalutati

Il farmaco di Santhera per la DMD si dimostra promettente in uno studio a lungo termine

Pubblicato 21.02.2024, 15:42
© Reuters.
CPRX
-

CORAL GABLES, Fla. - Un recente studio di Santhera Pharmaceuticals, pubblicato sulla rivista Neurology, rivela dati di efficacia e sicurezza a lungo termine per il vamorolone, un trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia neuromuscolare rara e progressiva. Lo studio VISION-DMD, uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e prednisone, ha incluso ragazzi di età compresa tra i quattro e i sette anni affetti da DMD, in 33 siti in 11 Paesi.

Catalyst Pharmaceuticals (NASDAQ:CPRX), che detiene i diritti di commercializzazione esclusivi per il Nord America di AGAMREE® (vamorolone), ha comunicato che i risultati del trattamento a 48 settimane sono in linea con i risultati a 24 settimane pubblicati in precedenza, indicando che il vamorolone è generalmente ben tollerato.

Lo studio ha coinvolto 121 partecipanti con DMD, dimostrando che il vamorolone alla dose di 6 mg/kg/d ha mantenuto il miglioramento di tutti gli esiti motori a 48 settimane, compreso l'esito primario del tempo per alzarsi dalla velocità supina. I gruppi crossover, che sono passati dal prednisone o dal placebo al vamorolone, hanno mostrato rapidi miglioramenti e un'inversione degli effetti collaterali indotti dal prednisone, come l'arresto della crescita e la diminuzione dei biomarcatori del turnover osseo. Inoltre, dopo 24 settimane di trattamento è stato osservato un aumento dell'indice di massa corporea (BMI), che si è poi stabilizzato.

AGAMREE® sospensione orale 40 mg/ml è stato approvato dalla FDA per il trattamento della DMD negli Stati Uniti a partire dal 26 ottobre 2023. Ha inoltre ottenuto la designazione di farmaco orfano e di malattia rara pediatrica, che offre sette anni di esclusività di farmaco orfano. L'esclusiva modalità d'azione del farmaco, che agisce sui recettori dei glucocorticoidi e dei mineralcorticoidi, può rappresentare un'efficace alternativa ai corticosteroidi tradizionali per i pazienti affetti da DMD.

Negli Stati Uniti, circa 11.000-13.000 pazienti soffrono di DMD e quasi il 70% è attualmente in trattamento con corticosteroidi. Il potenziale di Vamorolone di offrire un'efficacia paragonabile con un profilo di effetti collaterali meglio tollerato potrebbe essere significativo per questa popolazione di pazienti.

Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.

Approfondimenti di InvestingPro

Mentre Catalyst Pharmaceuticals (NASDAQ:CPRX) fa notizia con il suo promettente trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), gli investitori e gli osservatori del settore osservano con attenzione la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Gli ultimi dati di InvestingPro forniscono un'istantanea della valutazione e della redditività dell'azienda, che può offrire spunti per una crescita sostenuta e opportunità di investimento.

I dati di InvestingPro indicano una robusta crescita dei ricavi di Catalyst Pharmaceuticals, con un significativo aumento dell'81,69% dei ricavi negli ultimi dodici mesi a partire dal terzo trimestre 2023. A ciò si aggiunge un forte margine di profitto lordo del 59,06%, che riflette la capacità dell'azienda di gestire efficacemente i costi e di espandere al contempo la propria linea di business. Il mercato ha reagito a questi dati finanziari, con la capitalizzazione di mercato della società che ha raggiunto i 1620 milioni di dollari, suggerendo la fiducia degli investitori nel suo modello di business e nella sua traiettoria di crescita.

I suggerimenti di InvestingPro evidenziano diverse previsioni positive degli analisti per Catalyst Pharmaceuticals. Gli analisti prevedono una crescita delle vendite nell'anno in corso, che si allinea con la recente approvazione dell'AGAMREE® da parte della FDA. Inoltre, si prevede che l'azienda sarà redditizia quest'anno, con un record di redditività negli ultimi dodici mesi. Questi dati suggeriscono che Catalyst Pharmaceuticals non solo sta espandendo la sua presenza nel mercato del trattamento della DMD, ma sta anche gestendo le sue operazioni finanziarie per garantire la redditività e il valore per gli azionisti.

Per chi sta valutando un investimento in Catalyst Pharmaceuticals, sono disponibili altri suggerimenti di InvestingPro, che forniscono analisi più approfondite e prospettive di esperti. Utilizzando il codice coupon PRONEWS24, gli investitori possono ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale Pro e Pro+, sbloccando l'accesso a un totale di 10 consigli di InvestingPro per Catalyst Pharmaceuticals, tra cui approfondimenti sulle revisioni degli utili, sui livelli di indebitamento e sul rendimento delle attività.

Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.

Ultimi commenti

Installa le nostre app
Avviso esplicito sui rischi: Il trading degli strumenti finanziari e/o di criptovalute comporta alti rischi, compreso quello di perdere in parte, o totalmente, l’importo dell’investimento, e potrebbe non essere adatto a tutti gli investitori. I prezzi delle criptovalute sono estremamente volatili e potrebbero essere influenzati da fattori esterni come eventi finanziari, normativi o politici. Il trading con margine aumenta i rischi finanziari.
Prima di decidere di fare trading con strumenti finanziari o criptovalute, è bene essere informati su rischi e costi associati al trading sui mercati finanziari, considerare attentamente i propri obiettivi di investimento, il livello di esperienza e la propensione al rischio e chiedere consigli agli esperti se necessario.
Fusion Media vi ricorda che i dati contenuti su questo sito web non sono necessariamente in tempo reale né accurati. I dati e i prezzi presenti sul sito web non sono necessariamente forniti da un mercato o da una piazza, ma possono essere forniti dai market maker; di conseguenza, i prezzi potrebbero non essere accurati ed essere differenti rispetto al prezzo reale su un dato mercato, il che significa che i prezzi sono indicativi e non adatti a scopi di trading. Fusion Media e qualunque fornitore dei dati contenuti su questo sito web non si assumono la responsabilità di eventuali perdite o danni dovuti al vostro trading né al fare affidamento sulle informazioni contenute all’interno del sito.
È vietato usare, conservare, riprodurre, mostrare, modificare, trasmettere o distribuire i dati contenuti su questo sito web senza l’esplicito consenso scritto emesso da Fusion Media e/o dal fornitore di dati. I diritti di proprietà intellettuale sono riservati da parte dei fornitori e/o dalle piazze che forniscono i dati contenuti su questo sito web.
Fusion Media può ricevere compensi da pubblicitari che compaiono sul sito web, in base alla vostra interazione con gli annunci pubblicitari o con i pubblicitari stessi.
La versione inglese di questa convenzione è da considerarsi quella ufficiale e preponderante nel caso di eventuali discrepanze rispetto a quella redatta in italiano.
© 2007-2024 - Fusion Media Limited. tutti i Diritti Riservati.