Gain Therapeutics Inc (GANX)

Gain Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda è focalizzata sullo sviluppo di nuovi farmaci a base di piccole molecole per il trattamento di malattie in diverse aree terapeutiche, tra cui i disturbi del sistema nervoso centrale (SNC), i disordini da accumulo lisosomiale (LSD), i disordini metabolici e altre malattie che possono essere affrontate attraverso la degradazione delle proteine, come l'oncologia. La sua piattaforma di scoperta di farmaci, Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx), mira a scoprire nuovi siti di legame allosterico sulle proteine implicate in una malattia e a identificare piccole molecole proprietarie che si legano a questi siti per modulare la funzione della proteina e trattare la causa sottostante della malattia. Il suo candidato principale, GT-02287, è in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Parkinson GBA1, che prevede il ripristino della funzione della GCase, la riduzione dei substrati lipidici tossici e delle forme tossiche di alfa-sinucleina, il miglioramento della sopravvivenza dei neuroni dopaminergici e l'aumento dei livelli di dopamina.