Marinus Pharmaceuticals Inc (MRNS)

Marinus Pharmaceuticals, Inc. è una società farmaceutica in fase commerciale. L'azienda è focalizzata sullo sviluppo di terapie per i disturbi convulsivi. Il prodotto commerciale dell'azienda, ZTALMY (ganaxolone) sospensione orale CV, è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento delle crisi epilettiche associate al disturbo da deficit di chinasi ciclina-dipendente-like 5 (CDKL5) in pazienti di età pari o superiore ai due anni. Il potenziale del ganaxolone è in fase di studio anche per altri rari disturbi convulsivi, tra cui gli studi di Fase III sul complesso di sclerosi tuberosa e sullo status epilettico refrattario. Il ganaxolone dell'azienda è un modulatore neuroattivo dei recettori dell'acido gamma-aminobutirrico di tipo A (GABAA) che agisce su un bersaglio ben caratterizzato nel cervello, noto per i suoi effetti antiepilettici. Il ganaxolone è in fase di sviluppo anche in formulazioni endovenose e orali per massimizzare la portata terapeutica per i pazienti adulti e pediatrici in contesti di cura acuta e cronica.