PTC Therapeutics Inc (PTCT)

PTC Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci per i pazienti affetti da patologie rare. La sua pipeline di prodotti comprende prodotti commerciali e candidati in varie fasi di sviluppo, comprese quelle cliniche, precliniche e di ricerca e scoperta, e si concentra sullo sviluppo di trattamenti per diverse aree terapeutiche, come le malattie rare. L'azienda offre Translarna ed Emflaza per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nello Spazio Economico Europeo e negli Stati Uniti, nonché per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsense in Brasile e Russia; commercializza Tegsedi e Waylivra per il trattamento di malattie rare in America Latina e nei Caraibi; e commercializza Evrysdi per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale negli adulti e nei bambini a partire dai due mesi in Brasile. La piattaforma di splicing dell'azienda comprende PTC518, in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Huntington; la piattaforma bio-e, come vatiquinone e utreloxastat; la piattaforma metabolica che comprende la sepiapterina; la piattaforma di terapia genica, che comprende un asset mirato all'atassia di Friedreich; la piattaforma oncologica, come Unesbulin; e altre multipiattaforme. PTC Therapeutics, Inc. ha collaborazioni con F. Hoffman-La Roche Ltd e Hoffman-La Roche Inc. e con la Spinal Muscular Atrophy Foundation per portare avanti la ricerca sulla scoperta e lo sviluppo di farmaci nella medicina rigenerativa e con Akcea Therapeutics, Inc. per commercializzare Tegsedi e Waylivra per il trattamento di malattie rare in America Latina e nei Caraibi. PTC Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 1998 e ha sede a South Plainfield, New Jersey.