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PTC Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci per i pazienti affetti da patologie rare. La sua pipeline di prodotti comprende prodotti commerciali e candidati in varie fasi di sviluppo, comprese quelle cliniche, precliniche e di ricerca e scoperta, e si concentra sullo sviluppo di trattamenti per diverse aree terapeutiche, come le malattie rare. L'azienda offre Translarna ed Emflaza per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nello Spazio Economico Europeo e negli Stati Uniti, nonché per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsense in Brasile e Russia; commercializza Tegsedi e Waylivra per il trattamento di malattie rare in America Latina e nei Caraibi; e commercializza Evrysdi per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale negli adulti e nei bambini a partire dai due mesi in Brasile. La piattaforma di splicing dell'azienda comprende PTC518, in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Huntington; la piattaforma bio-e, come vatiquinone e utreloxastat; la piattaforma metabolica che comprende la sepiapterina; la piattaforma di terapia genica, che comprende un asset mirato all'atassia di Friedreich; la piattaforma oncologica, come Unesbulin; e altre multipiattaforme. PTC Therapeutics, Inc. ha collaborazioni con F. Hoffman-La Roche Ltd e Hoffman-La Roche Inc. e con la Spinal Muscular Atrophy Foundation per portare avanti la ricerca sulla scoperta e lo sviluppo di farmaci nella medicina rigenerativa e con Akcea Therapeutics, Inc. per commercializzare Tegsedi e Waylivra per il trattamento di malattie rare in America Latina e nei Caraibi. PTC Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 1998 e ha sede a South Plainfield, New Jersey.
Nome | Età | Dal | Titolo |
---|---|---|---|
Michael Schmertzler | 69 | 2001 | Independent Chairman of the Board |
Alethia Rene Young | 43 | 2022 | Independent Director |
Mary L. Smith | 60 | 2021 | Independent Director |
Matthew B. Klein | 51 | 2020 | CEO & Director |
Stuart W. Peltz | 63 | 1998 | Co-Founder, Senior Consultant & Member of Scientific Advisory Board |
Allan Steven Jacobson | 77 | 1998 | Co-Founder, Chairman of Scientific Advisory Board & Independent Director |
William F. Bell | 67 | 2023 | Independent Director |
Stephanie Smith Okey | 63 | 2018 | Independent Director |
Joseph D. Puglisi | - | 2003 | Member of Scientific Advisory Board |
David P. Southwell | 63 | 2005 | Independent Director |
Jerome Bernard Zeldis | 74 | 2012 | Independent Director |
Marvin Wickens | - | - | Member of Scientific Advisory Board |
Robert J. Schneider | - | - | Member of Scientific Advisory Board |
Eric N. Jacobsen | 64 | - | Member of the Scientific Advisory Board |
Glenn Daniel Steele | 79 | 2015 | Independent Director |
Emma Reeve | 63 | 2018 | Independent Director |
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