Pioniere della Terapia Genica | La Piattaforma Tecnologica NAV di REGENXBIO guida una pipeline diversificata che si concentra su malattie come la Retinopatia Diabetica e la Distrofia Muscolare di Duchenne |
Traguardi Clinici | Esplorazione dei progressi di REGENXBIO nei programmi chiave, incluso il completamento dell'arruolamento pivotale per DMD e la potenziale accettazione BLA per il trattamento MPS II |
Posizionamento sul Mercato | Analisi approfondita del profilo di sicurezza differenziato di REGENXBIO e dei vantaggi strategici nel panorama competitivo delle terapie geniche |
Prospettive Finanziarie | Gli obiettivi di prezzo degli analisti variano da $14 a $52, con REGENXBIO che affronta sfide e opportunità in un anno cruciale per il suo portafoglio di terapie geniche |
Dati da comparare | RGNX | Settore Settore - Media delle metriche di un ampio gruppo di dati correlati Salute Settore aziende | Rapporto RapportoRGNXAziende comparabiliSettore | |
|---|---|---|---|---|
Ratio Prezzo/Utile | −3,6x | −6,4x | −0,4x | |
PEG Ratio | 0,37 | −0,02 | 0,00 | |
Price/Book | 9,8x | 2,6x | 2,6x | |
Prezzo / Vendite ultimi 12 mesi | 4,0x | 65,3x | 3,1x | |
Rialzo (Target analisti) | 87,6% | 124,6% | 48,4% | |
Rialzo Fair Value | Sblocca | 1,1% | 6,5% | Sblocca |
REGENXBIO Inc. è una società di biotecnologie in fase clinica, che si concentra sul potenziale curativo della terapia genica. Le sue terapie geniche in fase di sperimentazione sono progettate per fornire geni funzionali per risolvere difetti genetici nelle cellule. Le terapie AAV in fase di sperimentazione comprendono RGX-314, RGX-202, RGX-121, RGX-111, RGX-181 e RGX-381. RGX-314 è destinato al trattamento di ampie popolazioni di pazienti affetti da degenerazione maculare senile umida (AMD umida), retinopatia diabetica e altre malattie croniche della retina. RGX-202 è stato sviluppato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una delle più comuni malattie genetiche fatali che colpiscono i bambini. RGX-121, RGX-111 e RGX-181 sono stati sviluppati per il trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo II, della Mucopolisaccaridosi di tipo I e della lipofuscinosi ceroide neuronale tardo infantile di tipo II (malattia CLN2), tutte patologie progressive neurodegenerative da accumulo lisosomiale. RGX-381 è stato sviluppato per trattare le manifestazioni oculari della malattia CLN2.