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Ultragenyx Pharmaceutical Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda è focalizzata sull'identificazione, l'acquisizione, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi prodotti per il trattamento di gravi malattie genetiche rare e ultra-rare. Le terapie e la pipeline in fase clinica dell'azienda sono costituite da quattro categorie di prodotti: biologici, piccole molecole, terapie geniche e prodotti candidati a base di acidi nucleici. I quattro prodotti candidati approvati dall'azienda comprendono Crysvita (burosumab) per il trattamento dell'ipofosfatemia X-linked (XLH) e dell'osteomalacia indotta da tumore (TIO); Mepsevii (vestronidasi alfa) per il trattamento della mucopolisaccaridosi VII (MPSVII) o sindrome di Sly; Dojolvi (trieptanoina) per il trattamento dei disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga o LC-FAOD, ed Evkeeza (evinacumab) per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). I prodotti clinici candidati comprendono DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 e UX053.
Nome | Età | Dal | Titolo |
---|---|---|---|
Daniel G. Welch | 63 | 2015 | Independent Non-Executive Chairman |
Michael A. Narachi | 62 | 2015 | Independent Director |
Matthew K. Fust | 56 | 2013 | Independent Director |
Shehnaaz Suliman | 49 | 2019 | Independent Director |
Emil D. Kakkis | 62 | 2010 | Founder, President, CEO & Director |
Deborah Dunsire | 62 | 2017 | Independent Director |
Amrit Ray | 50 | 2022 | Independent Director |
Corazon Dating Sanders | 67 | 2021 | Independent Director |
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