Wave Life Sciences Ltd (WVE)

Wave Life Sciences Ltd. è un'azienda di farmaci genetici in fase clinica con sede a Singapore, impegnata a fornire trattamenti che cambiano la vita alle persone che lottano contro malattie devastanti. È impegnata nello sviluppo di oligonucleotidi che hanno come bersaglio l'acido ribonucleico (RNA) e sfruttano i macchinari cellulari esistenti per ridurre l'espressione di RNA o proteine che promuovono la malattia, ripristinare la produzione di proteine funzionali o modulare l'espressione delle proteine. I suoi principali programmi di sviluppo clinico sono destinati al trattamento di malattie genetiche del sistema nervoso centrale (SNC), tra cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la demenza frontotemporale (FTD), la malattia di Huntington (HD) e le distrofie muscolari, tra cui la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I suoi programmi comprendono WVE-004 (silenziamento), la sua molecola C9orf72 per il trattamento della SLA e della FTD associate a C9orf72, WVE-003 (silenziamento), la sua molecola mHTT SNP3 per il trattamento della HD e WVE-N531 (splicing), la sua molecola dell'esone 53 per il trattamento della DMD.