Le azioni di Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) sono salite del 5,7% in seguito all'approvazione da parte della Food and Drug Administration statunitense di CRENESSITY, un nuovo trattamento per l'iperplasia surrenale congenita (CAH). CRENESSITY è il primo farmaco a mirare direttamente e ridurre l'eccesso di produzione di ormone adrenocorticotropo (ACTH) e androgeni surrenalici nei pazienti affetti da questo disturbo genetico.
Il via libera della FDA per CRENESSITY, disponibile sia in capsule che in soluzione orale, segna un importante passo avanti per coloro che sono affetti da CAH classica, una condizione rara e permanente che colpisce le ghiandole surrenali. L'approvazione è stata annunciata venerdì e il farmaco dovrebbe essere disponibile in commercio entro una settimana attraverso PANTHERx Rare, un servizio farmaceutico specializzato.
Kyle W. Gano, Ph.D., CEO di Neurocrine Biosciences, ha sottolineato l'impegno di lunga data dell'azienda nella ricerca sulla CAH e ha espresso gratitudine ai partecipanti agli studi clinici e agli investigatori per il loro ruolo nel portare questa nuova classe di farmaci alla comunità CAH. Anche Dina Matos, Direttore Esecutivo della CARES Foundation, ha riconosciuto il potenziale del farmaco nel migliorare la qualità della vita dei pazienti con CAH riducendo la necessità di trattamenti steroidei ad alto dosaggio.
Nonostante l'accoglienza positiva dell'approvazione FDA, gli analisti prevedono un lancio commerciale graduale. Evan David Seigerman di BMO Capital ha evidenziato diverse sfide, tra cui l'accesso commerciale su larga scala non previsto prima della seconda metà del 2025 e l'avvertenza del "black box" del farmaco che richiede un'attenta supervisione degli aggiustamenti della terapia con glucocorticoidi.
Chris Shibutani di Goldman Sachs ha notato l'approvazione come una pietra miliare positiva per Neurocrine Biosciences, confermando il suo status tra le aziende biotecnologiche di successo nello sviluppo di molteplici farmaci in diverse aree terapeutiche. L'analista ha menzionato che, sebbene la traiettoria iniziale del lancio possa essere difficile da quantificare, i progressi dell'azienda saranno monitorati nel contesto dell'acquisizione di pazienti e dell'espansione dell'accesso e della copertura assicurativa.
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