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Design Therapeutics Inc (DSGN)

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Design Therapeutics Inc Profilo Aziendale

Design Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda è focalizzata sulla ricerca e sullo sviluppo delle molecole GeneTAC, una nuova classe di chimere terapeutiche a piccole molecole mirate ai geni, progettate per modificare le malattie affrontando la causa di fondo delle patologie causate da mutazioni ereditarie di espansione dei nucleotidi. Il candidato principale dell'azienda è l'atassia di Friedreich (FA). Il secondo candidato è la distrofia corneale endoteliale di Fuchs (FECD). L'azienda sta inoltre portando avanti il suo programma GeneTAC per affrontare altre gravi malattie monogeniche causate da ripetizioni nucleotidiche. La FA è una devastante malattia monogenica autosomica recessiva progressiva. Il programma FECD è incentrato sullo sviluppo di un trattamento medico potenzialmente modificante la malattia. La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è una malattia neuromuscolare monogenica, autosomica dominante e progressiva che colpisce il muscolo scheletrico, il cuore, il cervello e altri organi.

Settore
Salute
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