Solid Biosciences LLC (SLDB)

Solid Biosciences Inc. è una società di scienze della vita che si concentra sullo sviluppo di trattamenti trasformativi per migliorare la vita dei pazienti affetti da malattie neuromuscolari e cardiache. SGT-001 e SGT-003 sono i suoi candidati al trasferimento genico. I suoi programmi neuromuscolari e cardiaci, tra cui SGT-003, un candidato al trasferimento genico differenziato, per il trattamento della Duchenne, AVB-202, un candidato al trasferimento genico per il trattamento dell'atassia di Friedreichs, e AVB-401 per la cardiomiopatia dilatativa mediata da BAG3. L'SGT-003 è stato progettato per affrontare la causa genetica alla base della Duchenne attraverso la somministrazione di un transgene sintetico che produce una proteina simile alla distrofina, espressa solo nei muscoli del corpo, compresi quelli cardiaci e respiratori. Oltre ai candidati al trasferimento genico, l'azienda ha programmi di sviluppo incentrati sulle tecnologie di piattaforma, tra cui nuove librerie di capside e l'espressione genica duale, una tecnologia che consente di inserire più transgeni in un unico vettore.