RBC Capital Markets ha ribadito il suo rating Outperform su Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) mantenendo un target price di $77,00.
La società ha espresso un outlook positivo sul farmaco dell'azienda per l'Osteogenesi Imperfetta (OI), anticipando l'imminente pubblicazione dei dati di Fase III. Nonostante riconosca i rischi associati allo studio, come una piccola coorte di Fase II, pazienti più gravi in Fase III e sfide nella modellizzazione della risposta al placebo, RBC Capital rimane ottimista sul potenziale successo del farmaco.
L'analista di RBC Capital ha evidenziato il percorso del farmaco attraverso varie aziende, inclusa la sua scoperta da parte di Novartis, la successiva concessione in licenza a Mereo BioPharma e l'attuale sviluppo da parte di Ultragenyx. La fiducia della società è rafforzata da quelli che descrive come dati convincenti provenienti da tre studi separati condotti da diverse aziende, che mostrano effetti farmacodinamici coerenti e dati promettenti sulle fratture. Inoltre, la letteratura suggerisce che ottenere risultati positivi nella riduzione delle fratture nell'OI, anche in studi di piccole dimensioni, sia fattibile.
RBC Capital ha anche tracciato paralleli tra il meccanismo d'azione (MOA) del farmaco e i trattamenti per l'osteoporosi, un'altra malattia che indebolisce le ossa. Il MOA è già stato approvato per l'osteoporosi sulla base di dati provenienti da un ampio studio che ha dimostrato una riduzione delle fratture rispetto ai bisfosfonati.
L'esatta tempistica della pubblicazione dei dati di Fase III è incerta, e RBC Capital si è astenuta dalla modellizzazione statistica a causa delle numerose incognite che potrebbero influenzare l'analisi. Tuttavia, la società prevede una potenziale flessibilità normativa anche se i risultati non fossero schiaccianti.
L'outlook di RBC Capital per Ultragenyx è sostenuto dal business di base dell'azienda, che si ritiene protegga il lato negativo con un valore stimato di $35 per azione. Inoltre, il farmaco per l'OI è visto come un'offerta di significativo potenziale di rialzo, con una possibilità di successo del 32% aggiustata per il rischio. La società nota anche ulteriori opportunità per Ultragenyx nei campi della sindrome di Angelman e della terapia genica, contribuendo alla sua selezione come top pick per l'anno 2025.
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